Минздрав РФ зарегистрировал швейцарский препарат от от спинальной мышечной атрофии (СМА). Это самое дорогое лекарство в мире – одна инъекция стоит до 2,5 миллионов долларов.
Информация представлена в государственном реестре лекарственных средств.
Спинальная мышечная атрофия – разнородная группа наследственных заболеваний, протекающих с поражением или потерей двигательных нейронов передних рогов спинного мозга.
«Золгенсма» – первый препарат для генной терапии спинальной мышечной атрофии. Выпускается компанией AveXis (Novartis). Терапия предоставляет функциональную копию гена SMN для остановки прогрессирования заболевания посредством устойчивой экспрессии белка SMN.
